Šestero djece izliječeno je od dvije genetske bolesti bolesti zahvaljujući terapiji koju su pripremili liječnici u bolnici San Raffaele u Milanu upotrebom i dijela virusa HIV-a.
Istraživanje je trajalo 15 godina i koštalo 30 milijuna eura, prikupljenih preko teletona (televizijskog maratona prikupljanja dobrovoljnih priloga). Dvije genetske bolesti izliječene u šestero djece su Wiskott-Aldrich (rijetka nasljedna bolest vezana uz kromosom X) i leucodistrofia metacromatica ili Scholzova bolest akumuliranja lizosoma (Lysosomal Storage Disease).
Obje bolesti su zaustavljene u začecima zahvaljujući suvremenim tehnikama današnje medicine. O uspjehu talijanske medicine piše najnoviji broj časopisa Science.
Genetska bolest Wiskott-Aldrich izliječena je genetskom terapijom, odnosno DNK bolesne stanice biva ispravljen ubacivanjem zdravog gena proizvedenog u laboratoriju. Ta metoda izučavana je više od 20 godina, ali rezultati, sve do današnjeg, nisu bili zadovoljavajući.
Druga bolest, Scholzova, izliječena je zahvaljujući istraživanju vezanom uz matične stanice.
Za stvaranje novog gena u laboratoriju je upotrijebljen virus HIV-a, koji izaziva bolest side. Liječnik Luigi Naldini već gotovo 20 godina izučava kako izdvojiti iz retrovirusa HIV-a negativne aspekte i upotrijebiti njegovu pozitivnu stranu.
– Od HIV-a koristimo samo 10% genoma – objašnjava Naldini i dodaje kako takav virus nije opasan, već postaje učinkovit u genetskoj terapiji.
Krv šestero djece sada je 80% nastala od korigiranih stanica. Terapija je započeta u proljeće 2010. godine u bolnici San Raffaele, a djeca su sada zdrava.
Troje djece koja su imala leucodistrofia metacromatic su:
Mohammad (4 godine i 4 mjeseca, Libanonac) prvi je primio genetsku terapiju u svibnju 2010. On je treći od braće u obitelji s istom bolesti. Njegova sestra Amadi i njegov brat Mustafa su umrli, a njemu je dijagnoza postavljena kada je imao pet mjeseci.
Giovanni (3 godine i šest mjeseci, Amerikanac), četvrti je od petero braće i imao je četiri mjeseca kada mu je dijagnosticirana bolest koju je imala i starija sestra Liviana. Ostali (Aria, Miles i Adelina) su zdravi.
Kamal (3 godine, Egipćanin), bolest mu je dijagnosticirana kada je umrla starija sestra od iste bolesti.
Troje djece koja su imala Wiskott-Aldrich sindrom:
Samuel (9 godina, Talijan), bolest mu je dijagnosticirana kada je imao pet godina i terapija je započela u lipnju 2010.
Canalp (4 godine, Turčin), bolest mu je dijagnosticirana kada je imao četiri mjeseca, a terapija je započela kada je imao 18 mjeseci.
Jacob, (3 godine, Amerikanac), sin bračnog para indijanskog podrijetla, bolest mu je dijagnosticirana kada je imao četiri mjeseca, a terapija je započela kada je imao 13 mjeseci, piše Večernji.
