Otkriven misterij autizma i mogući lijek
Znanstvenici sa sveučilišta McGill u Kanadi otkrili su ključnu vezu između sinteze proteina i autizma te čak uspjeli izliječiti ovaj poremećaj kod miševa.
Regulacija sinteze proteina, koja se također naziva prevođenjem glasničkih RNA, proces je kojim se u stanicama stvaraju proteini. Novo istraživanje na miševima pokazalo je da nenormalno velika sinteza određene skupine proteina neuroligina u živčanim stanicama uzrokuje simptome slične poremećajima iz autističnog spektra (ASD). Studija, predstavljena nedavno u časopisu Nature, također je otkrila da se autistično ponašanje može ispraviti kod odraslih miševa kada im se daju spojevi koji sprečavaju sintezu proteina ili pak genskom terapijom koja djeluje na neuroligine.
‘U našoj studiji upotrijebili smo miševe kod kojih je ključni gen koji kontrolira početak sinteze proteina bio poništen’, rekao je suautor istraživanja prof. Nahum Sonenberg s Odsjeka za biokemiju na McGillu. ‘Kod ovih životinja povećalo se stvaranje neuroligina. Neuroligini su važni za formiranje i regulaciju veza odnosno sinapsi između živčanih stanica u mozgu i ključni su za održavanje ravnoteže u prijenosu informacija od neurona do neurona’, objasnio je.
ASD u prosjeku pogađa jednu od 88 osoba. Javlja se u svim rasnim, etničkim i društveno-ekonomskim skupinama. Gotovo je pet puta češći kod dječaka nego kod djevojčica – pogađa svakog 54. dječaka te jednu od 252 djevojčice. Uključuje cijeli niz neurorazvojnih bolesti koje utječu na tri područja ponašanja – na društvene interakcije, komunikaciju i repetitivne interese ili ponašanje.
‘Od otkrića mutacija neuroligina kod osoba s ASD-om u 2003. do danas točni molekularni mehanizmi koji ga uzrokuju ostali su nepoznati’, rekao je voditelj istraživanja Christos Gkogkas i dodao: ‘Naš rad je prvi koji povezuje translacijsku kontrolu neuroligina s promjenama u sinaptičkim funkcijama i autističnim ponašanjem kod miševa. Ključno je da smo uspjeli postići obrat kod odraslih miševa sa simptomima ASD-a. Upotrijebili smo spojeve koji su razvijeni za liječenje raka kako bismo smanjili sintezu proteina. Za zaustavljanje pretjerane sinteze neuroligina kao vozila smo koristili viruse koji se ne razmnožavaju.’
U studiji je važnu ulogu odigrao napredan računalni model kojim su identificirane jedinstvene strukture glasničke RNA neuroligina koje bi mogle biti odgovorne za njihovu regulaciju.
Znanstvenici se nadaju da bi se u skoroj budućnosti mogli pronaći lijekovi koji bi mogli djelovati na otkrivene mehanizme važne za ravnotežu u sintezi proteina i kod ljudi.